질환별(GHD,TS,CRF,SGA,ISS,PWS) 저신장 환아에서 성장호르몬(유트로핀/유트로핀플러스주/유트로핀에이큐주/유트로핀…

1. 연구과제명

질환별(GHD,TS,CRF,SGA,ISS,PWS) 저신장 환아에서 성장호르몬(유트로핀/유트로핀플러스주/유트로핀에이큐주/유트로핀펜주)의 치료에 따른 장기간 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 전후향적 관찰연구

2. 연구 목적

1) 일차목적

유트로핀주, 유트로핀플러스주, 유트로핀에이큐주, 유트로핀펜주, 유트로핀에스펜주를 투여하는 환아에서 발생되는 장기간 안전성 사례를 추적 관잘하고자 한다.

2) 이차목적

유트로핀주, 유트로핀플러스주, 유트로핀에이큐주, 유트로핀펜주, 유트로핀에스펜주를 투여하는 환아들의 실제 도달하는 최종성인신장치의관찰과 성장 효과를 추적 관찰하고자 한다.

3. 연구 기간

관찰연구 기간

첫 대상자 등록부터 추적 관찰 가능한 대상자의 골단 폐쇄 후 2년간 실시한다.

(연구 종료는 전 치료과정 및 추적관찰을 완료한 경우에 한하나 개별적인 기간 범위가 크므로 연 구 종료는 골단 폐쇄 이후의 추적 관찰 조사를 2년간으로 하고자 한다.)

4. 참여대상 및 참여대상 선정방법

4 대상자의 선정기준, 목표한 대상자의 수 및 그 근거

4.1 선정 기준

1. 만 2세 이상 저신장 환아(단, PWS에서는 연구자의 판단 하에 만 2세 이하 환아도 참여 가능함)

2. 다음 질환 중 하나에 해당하는 경우

Growth Hormone Deficiency(GHD):

- 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당 역연령보다 골연령이 감소되고 2가 지 이상 성장호르몬 자극검사로 성장호르몬결핍증을 진단받은 환아

- 뇌병변이 있거나 뇌기질적 원인으로 성장호르몬 결핍증을 진단받은 환아 (방사선, 뇌손상, 항암치료, 뇌염증이나 기형 등의 뇌하수체 발생 이상

Turner Syndrome(TS):

진찰소견상 터너중후군의 특징을 갖춘 자로서 염색체 검사로 확진된 환아

Chronic Renal Failure(CRF):

연간 신장증가속도가 4cm미만 또는 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 해당역 연령보다 골연령이 감소된 만성신부전증 환아

Small for Gestational Age(SGA):

각 재태기간(주수)에 출생 체중 또는 신장이 3퍼센타일 이하인 소아 중 만 4세 이후에도 신장이 3퍼센타일 이하인 환아

Idiopathic Short Stature(ISS):

해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서 성장호르몬 자극검사에서 한번이라도 최대 혈청 성장호르몬 농도가 10ng/ml 이상인 환아

Prader-Willi Syndrome(PWS):

임상증상 및 유전자검사로 확진된 환아. 단, 중증의 비만, 중증의 호흡장애를 가진 환아 에는 투여하지 않으며 성장속도가 연간 1cm 이하 및 골단이 거의 폐쇄된 환아에는 투여 하지 않음.

3. 본 연구에 대한 설명을 듣고 환아 본인이 서면 동의를 하거나, 부모나 대리인으로부터 서 면 동의를 받은 환아

4. 연구자의 판단에 따라 등록이 가능한 환아

5. 참여혜택

없음

6. 시험책임자 소속 및 성명

청주성모병원 소아청소년과 최재원